Due trial di ricerca sulla SMA in partenza in Italia

Si è svolto a Roma lo scorso 25 ottobre un incontro di presentazione di due trial di ricerca sulla SMA (atrofia muscolare spinale) in partenza in Italia. Entro fine anno arriveranno infatti in Italia due tra le più promettenti sperimentazioni sulla SMA.

La conferenza è stata organizzata dall'associazione Famiglie SMA e coordinata dal Prof. Eugenio Mercuri del Policlinico Gemelli. Era presente all'incontro anche Antonella Pini, la Presidente della sezione UILDM di Bologna.

Maggiori informazioni riguardo alle sperimentazioni sono presenti nella nota di Famiglie SMA che riportiamo di seguito:

"Entrambe le sperimentazioni sulla SMA utilizzano farmaci che agiscono a livello genetico modificando la mutazione alla base della malattia, aumentando la produzione di una proteina i cui bassi livelli sono responsabili del danno a carico dei motoneuroni e dei conseguenti segni clinici.

La prima delle due molecole (ISIS) ha già superato le prime fasi di non tossicità negli Stati Uniti ed è pronta per essere ulteriormente studiata in uno studio multicentrico internazionale, per valutarne l'efficacia nei bambini affetti dalla forma più grave della malattia (tipo I). I risultati degli studi preliminari confermano l'assenza di effetti collaterali di rilievo e un possibile effetto positivo sulla funzione dei bambini finora osservati. Questi dati dovranno ora essere confermati nello studio in partenza su un gruppo più ampio, in cui verrà anche utilizzato un placebo come richiesto dai protocolli internazionali.

Lo studio coinvolgerà gli Stati Uniti e l'Europa e in Italia verrà condotto al Policlinico Gemelli, Università Cattolica Sacro Cuore, Roma e all'Ospedale Giannina Gaslini di Genova.

Il secondo studio in partenza utilizza una molecola diversa (Roche) e sarà il primo studio al mondo che la utilizza in bambini e adulti affetti da atrofia muscolare spinale. L'Italia sarà coinvolta fin dalla prima fase dedicata ad esplorare la non tossicità del prodotto in una fascia di età molto ampia. Lo studio verrà condotto al Policlinico Gemelli, Università Cattolica Sacro Cuore, Roma."